Video: Kan Crispr sistiese fibrose genees?
2024 Outeur: Michael Samuels | [email protected]. Laas verander: 2023-12-16 01:38
CRISPR / Cas9 is 'n eksperimentele benadering vir behandeling van sistiese fibrose (CF). Die terapie bevat 'n nuwe proteïen-RNA-kompleks wat ontwerp is om die genetiese mutasies wat die siekte veroorsaak aan te spreek deur die genetika van 'n pasiënt te wysig en die mutasies self reg te stel.
Op hierdie manier, wat kan cas9 en Crispr doen vir mense met sistiese fibrose?
CRISPR tegnologie is 'n belowende hulpmiddel vir geen redigering wat navorsers die geleentheid bied om DNA -rye maklik te verander en geenfunksie te verander. Op hierdie manier, CRISPR - Cas9 benadering kan 'n geldige hulpmiddel wees om die CFTR -mutasie te herstel en hoopvolle resultate is verkry in weefsel- en diermodelle van CF siekte.
Daarbenewens, hoe suksesvol is geenterapie vir sistiese fibrose? Die mutasie veroorsaak dat die longe en spysverteringstelsel verstop raak met taai slym. Die doel van geenterapie vir sistiese fibrose is om die foutiewe CFTR te vervang geen met 'n werkende een. In vergelyking met placebo, het die nebulisator-afgelewerde benadering 'n beskeie, maar beduidende, verbetering in longfunksie (3,7%) getoon.
Buitendien, kan genetiese ingenieurswese sistiese fibrose genees?
Sistiese fibrose is 'n geneties siekte wat veroorsaak dat slym in die pasiënt se longe ophoop. Verder is daar nog geen genees vir die siekte. Nou, 'n stel bedryfsamewerkings kon help bring a geen terapie ontwikkel deur die Verenigde Koninkryk Sistiese fibrose Gene Terapie Konsortium in kliniese toetsing.
Wat is 'n paar toekomstige behandelings vir sistiese fibrose?
Gevolgtrekkings: Drie nuwe middels, ivacaftor, VX-809 en ataluren, is gerig op die basiese gebreke in CFTR-produksie. Ivacaftor is onlangs deur die FDA goedgekeur, terwyl die ander 2 middels steeds in kliniese proewe is. Pasiënte met CF sal baat by persoonlike medisyne gebaseer op hul spesifieke genotipe.
Aanbeveel:
Wat is die belangrikste behandelings vir sistiese fibrose?
Sommige van die belangrikste medisyne vir sistiese fibrose is: antibiotika om borsinfeksies te voorkom en te behandel. medisyne om die taai slym in die longe dunner te maak, soos dornase alfa, hypertoniese soutoplossing en mannitol droë poeier
Kan u werk as u sistiese fibrose het?
Op soek na werk as u sistiese fibrose het So ver as moontlik moet CF nie u keuses beperk nie. Vir baie werksgeleenthede kan redelike aanpassings aangebring word sodat u die rol kan vervul
Hoe kan geenterapie sistiese fibrose help?
Geenterapie behels die oordrag van korrekte kopieë van sistiese fibrose transmembraangeleidingreguleerder (CFTR) DNA na die epiteelselle in die lugweë. Die kloning van die CFTR-geen in 1989 het gelei tot bewys-van-beginselstudies van CFTR geenoordrag in vitro en in dieremodelle
Hoe kan u iemand met sistiese fibrose help?
Gebruik hierdie idees as 'n gids wanneer u geliefdes vra wat hulle kan doen om te help. LEER. GEE EMOSIONELE ONDERSTEUNING. MOET DIE FAMILIE NIE blootstel aan siekte nie. LEER CF SORG. GEE AAN CF -ORGANISASIES. Wees sensitief vir die tipe verhale wat u met die gesin deel. BEHANDEL KINDERS MET CF dieselfde as ander kinders. ALMAL SE CF IS UNIEK
Kan u DLA kry vir sistiese fibrose?
Sistiese fibrose simptome en mediese bewyse Dit beteken dat kinders in verskillende stadiums van hul ontwikkeling ongeskiktheidsvoordele kan ontvang. As jou kind dus voordele geweier word ná 'n aanvanklike ongeskiktheidsaansoek en verhoor, moenie moed opgee nie. U kan weer aansoek doen as u kind meer simptomaties raak