Video: Hoe kan geenterapie sistiese fibrose help?
2024 Outeur: Michael Samuels | [email protected]. Laas verander: 2023-12-16 01:38
Genterapie behels die oordrag van korrekte kopieë van sistiese fibrose transmembraangeleidingreguleerder (CFTR) DNA na die epiteelselle in die lugweë. Die kloning van die CFTR geen in 1989 gelei tot bewys-van-beginselstudies van CFTR geen oordrag in vitro en in dieremodelle.
Kan sistiese fibrose op hierdie manier met genterapie behandel word?
Sistiese fibrose is 'n geneties siekte wat veroorsaak dat slym in die pasiënt se longe ophoop. Verder is daar nog steeds geen geneesmiddel vir die siekte nie. Nou, 'n stel bedryfsamewerkings kon help bring a geenterapie ontwikkel deur die Verenigde Koninkryk Sistiese fibrose geenterapie Konsortium vir kliniese toetse.
Behalwe hierbo, hoe genees wetenskaplikes sistiese fibrose? Wetenskaplikes het 'n nuwe manier ontdek om te behandel sistiese fibrose (CF) wat behels dat kunsmatige proteïene aan die longselle van pasiënte gelewer word om die foutiewe te vervang sistiese fibrose transmembraan geleidingsreguleerder (CFTR) proteïen.
Die vraag is daarna: hoe suksesvol is genterapie vir sistiese fibrose?
Die mutasie veroorsaak dat die longe en spysverteringstelsel verstop raak met taai slym. Die doel van geenterapie vir sistiese fibrose is om die foutiewe CFTR te vervang geen met 'n werkende een. In vergelyking met placebo, het die nebulisator-afgelewerde benadering 'n beskeie, maar beduidende, verbetering in longfunksie (3,7%) getoon.
Hoekom is sistiese fibrose 'n goeie kandidaat vir geenterapie?
Sistiese fibrose is 'n enkeling geen wanorde beskou as 'n goeie kandidaat vir genterapie omdat die geaffekteerdes geen bekend is, is die doelweefsel, die long, toeganklik en minder as 50% geen oordrag kan kliniese voordeel inhou.
Aanbeveel:
Hoe beïnvloed sistiese fibrose jou sosiaal?
As volwassene met CF kan u 'n heel ander verskeidenheid emosionele en sosiale ervarings ondervind as u maats, soos die hantering van werk of verhoudings en sistiese fibrose. Sommige mense met CF voel struikelblokke om verhoudings te vorm, soos 'n gebrek aan onafhanklikheid of verleentheid as gevolg van simptome
Hoe erf 'n persoon sistiese fibrose?
Sistiese fibrose is 'n oorerflike siekte wat veroorsaak word deur mutasies (veranderinge) in 'n geen op chromosoom 7, een van die 23 pare chromosome wat kinders van hul ouers erf. CF kom voor as gevolg van mutasies in die geen wat 'n proteïen genaamd CFTR (sistiese fibrose transmembraanreguleerder) maak
Hoe lank leef pasiënte met sistiese fibrose na longoorplanting?
Ongeveer die helfte sal oorleef vir ten minste vyf jaar na 'n longoorplanting, met baie mense wat minstens 10 jaar lank leef. Daar was ook gevalle van mense wat twintig jaar of langer leef na 'n longoorplanting
Hoe sorg jy vir iemand met sistiese fibrose?
Wenke vir die hantering terwyl u omgee vir iemand met sistiese fibrose Bly georganiseerd: reageer op rekeninge, medikasie -instruksies en versekeringsvorms sodra dit opdaag om 'n agterstand te voorkom. Stel uself in kennis: Ontdek soveel as moontlik oor CF om te voorkom dat u oorweldig voel. Behou jou sosiale lewe: Maak tyd om vriende en familie te sien om te verhoed dat jy geïsoleerd en alleen voel
Hoe kan u iemand met sistiese fibrose help?
Gebruik hierdie idees as 'n gids wanneer u geliefdes vra wat hulle kan doen om te help. LEER. GEE EMOSIONELE ONDERSTEUNING. MOET DIE FAMILIE NIE blootstel aan siekte nie. LEER CF SORG. GEE AAN CF -ORGANISASIES. Wees sensitief vir die tipe verhale wat u met die gesin deel. BEHANDEL KINDERS MET CF dieselfde as ander kinders. ALMAL SE CF IS UNIEK